新型可控异基因多克隆T细胞疗法!rivo-cel儿科注册研究达主要终点,180天无事件生存率91%!

Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日,该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel(rivogenlecleucel,BPX-501)欧盟注册试验BP-004(NCT02065869)达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构成预期提交的rivo-cel与rimiducid营销授权申请(MAA)的基础,以支持潜在的监管批准。Bellicum公司正在积极寻找rivo-cel的战略合作伙伴,以期实现潜在的商业化。

该研究结果表明,在缺乏匹配供体的患者中,将rivo-cel添加至干细胞移植,其结果与HLA匹配无关供体(MUD)移植相当。这些数据表明,如果获得批准,rivo-cel可能成为缺乏HLA匹配供体的20-25%干细胞移植患者的一个有吸引力的治疗选择。此外,rivo-cel还可能对那些迫切需要治愈性移植以及存在等待寻找与HLA匹配无关供体风险的患者有益,这通常需要几个月的时间。

BP-004是一项前瞻性、多中心、欧洲I/II期研究,纳入了患有恶性或非恶性疾病的儿科患者。患者在进行了单倍体干细胞移植(haplo-transplant)后的几周内接受了rivo-cel,并且没有使用移植后移植物抗宿主病(GvHD)预防措施。患有内脏GvHD或对标准护理药物难治的患者有资格接受rimiducid治疗。研究的复合主要终点是第180天的无事件生存(EFS)事件,包括非恶性疾病患者的移植相关死亡或恶性疾病患者的非复发死亡、严重的GvHD和危及生命的感染。

观察比较试验(C/CP-004)的目的是在BP-004 rivo-cel研究开展的相同时期和相似治疗中心收集接受匹配的非相关供体(MUD)HLA 10/10移植的恶性或非恶性疾病儿科患者的前瞻性和回顾性数据。

在最终分析中,BP-004研究中,接受rivo-cel治疗患者180天EFS率为90.9%(95%CI:84.8,94.6)。在观察性研究(C/CP-004)中,接受MUD造血干细胞移植(HSCT)治疗的患者180天的EFS率为89.9%(95%CI:82.4,94.3)。180天EFS率差异估计为1.0%(95%CI:-6.4,8.4)。这一估计值在预先规定的10%非劣效性界限内,表明rivo-cel治疗的统计学非劣效性已经达到。此外,在分层检验的关键次要终点,包括抑制相关死亡率、GvHD、无复发生存率、无病生存率方面也显示出非劣效性。在因内脏GvHD或对标准护理药物难治而给予rimiducid治疗的患者的临床结果呈阳性,并与先前公布的数据一致。
Bellicum公司计划在未来召开的医学会议上公布BP-004研究的额外结果以及长期随访数据。

rivo-cel(rivogenelecleucel)是一种异基因多克隆T细胞产品,利用Bellicum公司专有的化学诱导二聚化(CID)分子开关平台开发,旨在降低干细胞移植后白血病复发率。该细胞产品包含多种T细胞,可能有助于增强移植物抗白血病作用。rivo-cel的抗病毒作用也可以降低移植后易感染患者的发病率和死亡率。
该产品的CaspaCIDe®安全开关使医生能够在不受控制的GvHD发生时减少同种反应细胞的数量,从而实现这种治疗方法。rivo-cel如果上市,将解决成人和儿童白血病、淋巴瘤和遗传性血液病患者在单倍体干细胞移植后存在的关键医疗需求。




CID分子开关平台及rivo-cel解决haplo-HSCT中“T细胞困境”的潜力
该研究的首席调查员、罗马耶稣儿童医院血液学&肿瘤和细胞/基因治疗部主任Franco Locatelli博士表示:“这些令人印象深刻的结果证实了rivo-cel对接受单倍体或部分匹配供体HSCT的患者的临床价值。在历史上,当患者接受来自HLA匹配供体的移植时,干细胞移植的结果要好得多。我相信今天报道的结果确定了将rivo-cel添加到单倍体HSCT中作为一种潜在的新的治疗标准,以治疗需要干细胞移植但没有现成的HLA匹配捐赠者的高危血液学恶性肿瘤和非恶性疾病的儿科患者。”

Bellicum公司总裁兼首席执行官Rick Fair表示:“这些最终结果支持我们的信念,即如果rivo-cel获得批准,可能会成为白血病、淋巴瘤和遗传性血液疾病儿科患者的一种变革性新治疗方案。在单倍体干细胞移植中加入rivo-cel可以改善这些手术的疗效,并且可以使其更广泛地应用于没有HLA匹配供体的患者。”

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